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超性价比白血病治疗法 将有望取代骨髓移植

8月31日报道 文/sharon

据美联社报道,美国食品和药物管理局(FDA)在癌症护理领域开启了一个新时代,FDA批准了一项白血病治疗方案,这个方案是将基因工程患者自己的血液细胞植入体内,从而达到治疗白血病的效果。

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诺华制药(Novartis Pharmaceuticals)和宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)开发的CAR-T细胞治疗法是第一类针对白血病的基因疗法,其中一种是在定制“活药物”中,对血液癌症和其他肿瘤进行检测筛查。

FDA称这是历史性的进步。

Stephan Grupp博士(费城儿童医院医生)说:“这是一种全新的治疗癌症的方法,这是非常令人兴奋的。”她用car - t细胞疗法治疗了第一个孩子——一个差点死亡的女孩,但现在已经康复5年了。

car - T疗法

car - T疗法使用基因疗法技术,但并不是去修复致病基因,而是增加T细胞(癌症经常可以逃避的一种免疫系统)。

研究人员从患者的血液中过滤这些细胞,重新编程它们,以携带“癌症患者”的“嵌合抗原受体”来对抗病基因。患者身上“嵌合抗原受体”复活细胞可以继续繁殖数以亿计,以此达到抗击疾病数月或数年的效果。

这是一种完全不同的方式通过利用免疫系统来治疗,不是称为免疫疗法,而叫做“检查点抑制剂”,通过帮助身体的自然T细胞更好地发现肿瘤来治疗多种癌症。

“我们正在进入医学创新的新领域,能够重新编辑病人自己的细胞来对抗致命的癌症。”FDA局长Scott Gottlieb说。

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第一次使用car - t疗法是针对那些患有急性淋巴细胞白血病的病人,每年在美国有超过3000名儿童和年轻人患病。虽然大多数患者存活了下来,但仍有大约15%的患者会复发。

在一项针对63名癌症晚期患者的关键研究中,83%的患者得到了病情缓解的效果。重要的是,目前还不清楚这种效果能持续多久:一些患者在几个月后又复发了。其余的患者为了解她们的长期治疗反应仍在追踪中。

在治疗癌症中,大多数患者都有可能会被治疗副总用折磨,甚至危及生命。一种叫做“细胞因子释放综合症”的免疫过度反应会引发高烧、血压骤降以及严重的器官损伤,需要特别护理来抑制这些症状同时避免癌症的发作。

“免疫系统治疗是一项了不起的技术,但也不是万能的。”美国血液学会的Mikkael Sekeres博士说。

克利夫兰诊所的白血病项目的负责人Sekeres说,这是癌症治疗需要担心的问题,有时白血病会产生耐药性,有时病人在等待新细胞免疫治疗的时候病情会恶化。

他补充说:“不幸的是,白血病发展得如此之快,甚至可以赶在我们最新技术之前。”

诺华研究中心的Grupp指出,对于一些患者来说,新的car - T疗法可能会取代成本超过50万美元的骨髓移植疗法。

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CAR-T成本及副作用

CAR-T疗法的成本可能只需数十万美元,但它只提供一次。通常情况下,癌症患者在停止工作之前服用一种或多种药物,然后转向其他药物会有一定副作用,因此治疗副作用可以持续数年。

治疗的短期副作用,包括发烧和幻觉,通常是由于身体的加速免疫系统进行攻击而引起的。治疗的长期副作用是未知的。同样不清楚的是,癌症复发的患者是否会被治愈,或者最终是否会有癌症复发。美国食品及药物管理局(FDA)的专家小组建议,接受治疗的患者要接受15年的监控。

Grupp强调:“我不想成为美国高药价的推广者。但如果这是白血病患者需要的一项治疗,那将是对他们健康的一次非常重大的一次性投资,尤其是对那些还有很长的路要走的儿童患者。”

最初,诺华公司的CAR-T免疫治疗药品将以品牌名称Kymriah(kihm-REYE'eh)出售 - 仅通过专门接受过精密治疗及其副作用研究医疗中心提供。收集的患者的免疫细胞将被冻结并运送到新泽西州的Novartis工厂,对于每个人的使用药物剂量,该公司说应该需要三个星期的制作过程。

Kite Pharma的类似CAR-T药物,将由国家癌症研究所开发,预计今年晚些时候将获得FDA批准生产,治疗侵袭性淋巴瘤,朱诺治疗和其他公司正在研究他们自己的药物版本,以对抗包括多发性骨髓瘤在内的血癌。

全国各地的科学家也在尝试研究CAR-T疗法,以对抗更常见的癌症肿瘤,如脑、乳腺癌或胰腺癌,而这将是更困难的下一步。(sharon)

责任编辑:邱彬彬
标签: 白血病 癌症治疗 新疗法